難病にいどむ遺伝子治療
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原因がわからず治療法もないなかで患者と家族を苦しめてきた遺伝性の難病。医学の進歩によって理解がすすみ，原因となる遺伝子がわかっても，なかなか治療に結びつかなかった。ところが，近年，いくつかの病気では，より工夫された遺伝子治療によって，症状を軽減する希望が出てきた。豊富な臨床体験や，歴史的エピソードを交えながら，発見の臨場感をこめて綴る。